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真性红细胞增多症患者治疗后症状负荷改善与血液学疗效之间关系的研究

刘丹 , 徐泽锋 , 秦铁军 , 曲士强 , 孙秀娟 , 李冰 , 潘丽娟 , 肖志坚

中国医学科学院血液病医院

摘要:

目的:探讨重组干扰素(IFN)和/或羟基脲(HU)治疗后真性红细胞增多症(PV)患者症状负荷改善与血液学疗效之间的关系。方法:对190例符合WHO(2016)诊断分型标准、IFN和/或HU连续治疗6月的PV患者,分别用真性红细胞增多症疗效标准中外周血细胞计数标准和骨髓增殖性肿瘤总症状评估量表(MPN-10)评价患者血液学疗效和症状负荷。结果:总体患者MPN-10总分中位数为9(0-67)分,IFN+HU组(n=27)为11(0-67)分,显著高于IFN组(n=64)[6(0-56)分,P=0.019]和HU组(n=99)[9(0-64)分,P=0.047],而IFN组与HU组总分中位数无显著统计学差异(P=0.421)。28.9%(55/190)患者存在重度症状(单项症状评分7分和/或总分44分),IFN(23.4%)、HU组(29.3%)、IFN+HU组(40.7%)存在重度症状患者比例无显著统计学差异(组间比较P值均>0.05)。评估MPN-10时37.4%(71/190)患者获得完全血液学缓解(CHR),仅28.9%(55/190)患者获得疾病充分控制(获得CHR且无重度症状)。未取得疾病充分控制的患者包括:42.1%(80/190)患者血细胞增高,8.4%(16/190)患者获得CHR但伴重度症状,20.5%(39/190)患者血细胞增高且伴重度症状。PLT > 400x109/L 的患者存在重度症状的患者比例[40.8%(20/49)对24.8%(35/141),P=0.044]、MPN-10总分中位数[14(0-67)分对7(0-56)分,P=0.038] 显著高于PLT400 9/L 的患者。PLT > 400x109/L是存在重度症状的危险因素(HR=2.089,95%CI:1.052-4.147,P=0.035)。结论:经IFN和/或HU治疗后,患者症状负荷未获满意控制仍较突出,部分PV患者虽然获得CHR,仍存在重度症状负荷。PLT > 400x109/L是IFN和/或HU治疗后患者存在重度症状的危险因素。


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